成果依托单位：徐州医科大学-肿瘤生物治疗协同创新中心
主要完成单位：徐州医科大学、徐州医科大学附属医院、美
国北卡罗来纳大学教堂山分校、爱康得生物医学技术（苏州）
有限公司、江苏政道生物科技有限公司、上海隆耀生物科技
有限公司、上海恒润达生生物科技有限公司
成果简介：
 CAR-T 是目前肿瘤治疗领域最吸引人眼球的技术之一，从病人
外周血中分离 T 细胞，通过基因工程技术使 T 细胞表达靶向癌细胞
的“眼睛”——嵌合性抗原受体（CAR），再回输到患者体内特异性地
识别并杀伤肿瘤细胞的新型细胞疗法，被认为是最有前景的肿瘤治疗
方式之一。
2013 年，徐州医科大学江苏省肿瘤生物治疗研究所启动CAR-T
治疗肿瘤的临床前研究。2015 年11 月，启动CAR-T 治疗血液肿瘤
的临床试验。中心落实“协同创新”机制，通过加强基础研究源头创新，
推动企业研发与临床试验协同互动，在以 CAR-T 为代表的自体免疫
细胞治疗肿瘤领域取得一系列突破性进展。
（一）CAR-T 治疗血液肿瘤技术获得突破，临床治疗效果达到
国际先进。
中心协同徐医附院血液科、上海恒润达生生物科技有限公司共同
攻关，研发了 CD19 CAR-T 细胞。2016 年7 月顺利完成两例白血病
CAR-T 治疗，其中一例为全球接受自体 CAR-T 治疗的最小患者。

目前全球大多数临床注册的 CD19 CAR-T 细胞治疗所使用的肿
瘤识别序列来源于鼠源抗体，回输人体后易被自身免疫系统清除，继
而影响临床疗效。为克服这一业界难题，中心与苏州爱康得生物技术
有限公司合作研发了人源化 CD19 CAR-T,以降低患者自身免疫系统
对CAR-T 细胞的排斥，延长患者的完全缓解期。中心完成的国内首
例人源化CD19 CAR-T 细胞治疗白血病获得成功。
 中心协同上海隆耀生物科技有限公司研发了 CD20 CAR-T，目
前采用CD19 CAR-T 和CD20 CAR-T 联合治疗淋巴瘤获得了理想的
临床疗效。2016 年11 月，中心与徐医附院血液科合作完成了一例晚
期恶性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者的CAR-T 治疗，这是江苏省首例
经CAR-T 治疗获得完全缓解的晚期淋巴瘤患者。
中心协同苏州爱康得生物技术有限公司研发了 BMCA CAR-T，
并开展了CD19-CAR-T 和BCMA-CAR-T 联合治疗多发性骨髓瘤的临
床试验。已完成6 例骨髓瘤患者的治疗，成功率为 100%。
2017 年 10 月23 日下午，中心与以色列最大的 Laniado 医院签署
CAR-T 合作应用协议，将利用中心的CAR-T 技术治疗以色列血液肿
瘤患者。本次合作协议的成功签署，标志着研究所的 CAR-T 技术获
得了国际同行的认可，对于提升 CAR-T 诊疗技术的标准化、扩大国
际影响均具有重要的意义。
截止目前，中心已完成70 余例血液肿瘤患者的CAR-T 细胞治疗，
总体有效率85%，达到国际先进水平。相关工作被健康报等多家媒体
广泛报道。中心通过“协同创新”成为了国内集CAR-T 研发、制备、

应用为一体的少数单位之一。
（二）推进CAR-T 细胞产品制备及临床应用的标准化，获得国
际同行认可
免疫细胞治疗肿瘤是一项高度个性化的治疗手段。与传统药物不
同，细胞作为“活的药物”，制备流程复杂、时效性要求极高、运输和
质控等环节众多。发生于 2016 年4 月的“魏则西事件”使业界和国家
相关管理部门认识到肿瘤免疫细胞治疗要走规范化、标准化的道路。
江苏省肿瘤生物治疗研究所早在 2013 年就在江苏省临床重大专项
“自体免疫细胞治疗肿瘤规范化研究”资助下，制定5 项标准，包括前
体细胞采集、细胞制备技术、细胞质量控制、细胞临床应用，以及细
胞治疗疗效评估标准。
为推进免疫细胞制备和临床应用的规范化、标准化，并得到国际
社会认可，中心启动自体免疫细胞治疗肿瘤 AABB 国际认证。2013
年10 月提交 AABB 认证申请，2016 年1 月顺利通过对肿瘤免疫细胞
治疗的首次认证，成为全球首家。自2015 年12 月起，中心根据 AABB
细胞治疗标准编写相关文件，于 2017 年6 月申请对“CAR-T 细胞治
疗项目”进行认证。2017 年12 月19 日-20 日，中心接受 AABB 高级
评审员Emmett Gourdine 和Sasha Harrison 的现场审查。通过现场观
摩、人员访谈、文档记录查阅等形式，对细胞采集、实验室处理和临
床应用三大方面进行全面评估。最终认证官对 CAR-T 细胞治疗项目
实施工作给予高度的评价和肯定，认为符合现行版 AABB 细胞治疗
服务标准，中心再次成为全球首家 CAR-T 细胞治疗获得国际肯定的

单位。
（三）推进CAR-T 技术的转化落地和产业化
诺华公司针对 ALL 的CAR-T 疗法Kymriah，一次治疗的定价为
47.5 万美元。Kite 公司针对淋巴瘤的 CAR-T 免疫疗法 Yescarta，费用
为37.3 万美元。中国大多数的患者家庭可能无法承受这样的费用。
中心发挥“协同创新”作用，积极推进CAR-T 项目的转化落地和产业
化工作。在标准化规范化的前提下，降低 CAR-T 产品价格，以惠及
更多患者。
2017 年 10 月与三胞生物医疗产业集团签署战略合作协议，共同
攻关免疫细胞治疗领域核心技术难题，建立工程化平台。2017 年11
月与徐州市经济技术开发区签署协议，共建淮海经济区免疫细胞产业
技术研发中心将通过引导技术、人才、资金聚集，加快建立以市场为
导向、协同创新为途径、产学研相结合的的产业技术创新体系，促进
肿瘤生物治疗技术创新和产业化，加速产业转型升级，服务民众健康
需求，促进区域经济发展。